中国上海和美国马萨诸塞州剑桥,2023年9月18日 – Zai Lab Limited (纳斯达克股票代码:ZLAB;香港交易所股票代码:9688)今天宣布,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)授予艾伦替尼注射液(皮下注射)(efgartigimod SC)突破性治疗药物指定,用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变(CIDP)患者。艾伦替尼SC的突破性治疗药物指定是基于ADHERE研究中全球和中国患者的数据支持的。
“我们很高兴看到CDE授予艾伦替尼SC突破性治疗药物指定,这表明CDE认可艾伦替尼SC作为CIDP患者创新治疗选择的前景,”Zai Lab全球开发负责人、神经科学、自身免疫和传染病Harald Reinhart博士说。“我们已经看到艾伦替尼SC如何有意义地改善和稳定这些患者的病情。现有的治疗选择非常有限,并且问题在于通常依赖于长期类固醇或慢性免疫球蛋白治疗。在ADHERE研究中,艾伦替尼SC显示出显着的疗效和良好的安全性。我们对艾伦替尼SC在CIDP中的治疗潜力感到兴奋,我们期待与中国监管机构合作,尽快为需要的患者带来这种重要的药物。”
突破性治疗药物指定审评政策旨在促进对预防或治疗严重危及生命的疾病或严重影响生活质量的疾病的新型药物的开发和快速审评,这些疾病目前没有现有治疗方法,或者有足够的证据表明新型药物相比目前可用的治疗选择具有优势。获得突破性治疗药物指定的药物将获得CDE的优先沟通和指导,以促进药物审评流程。
2023年7月,Zai Lab和argenx报告了评估艾伦替尼SC在成人CIDP患者中的ADHERE研究的积极顶线结果。
- 主要终点达到(p=0.000039);与安慰剂相比,艾伦替尼SC显示61%的复发风险降低(HR:0.39 95% CI:0.25;0.61)。
- 全球研究参与者中67%的A期开放标签患者显示对艾伦替尼SC的临床改善证据(ECI),表明IgG自身抗体在CIDP基础生物学中起重要作用。
- 安全性和耐受性与VYVGART®已确认的安全性一致。
在ADHERE试验中国参与者的亚组分析中,结果与全球结果一致。
- 中国内地参与者的亚组分析显示,与安慰剂相比,艾伦替尼SC可使复发风险降低69%。
- 中国内地参与者对艾伦替尼SC开放标签治疗显示的反应水平与全球人群相似,78%的中国内地参与者显示经确认的ECI。
- 在中国内地亚组中,艾伦替尼SC显示了与全球人群观察到的一致的安全性。
关于ADHERE试验设计
ADHERE试验由argenx赞助,是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验,评估CIDP患者艾伦替尼SC治疗。ADHERE纳入了322名成人CIDP患者,这些患者是治疗天真者(至少6个月未接受主动治疗)或正在接受免疫球蛋白治疗或皮质类固醇治疗。Zai Lab在大中华地区(中国大陆、香港、台湾和澳门)招募了ADHERE试验的患者。该试验由开放标签的A期后接随机、安慰剂对照的B期组成。为进入A期并接受艾伦替尼SC治疗,独立专家小组确认CIDP诊断。患者进入一个准备阶段,在此阶段停止任何正在进行的CIDP治疗,并必须表现出活动性疾病,在至少一项CIDP临床评估工具上出现临床意义上的恶化,包括INCAT、I-RODS或平均握力。治疗天真者如果有最近恶化的证据可以跳过准备阶段。要进入B期,患者需要对艾伦替尼SC显示ECI。如果这些量表在准备阶段显示恶化,则通过改善INCAT评分或改善I-RODS或平均握力来实现ECI。在B期,患者随机分配到艾伦替尼SC或安慰剂组,最长可达48周。主要终点基于首次调整后的INCAT恶化(即复发)的时间至首次发生的危险比。在B期之后,所有患者都可以选择进入开放标签扩展研究,以接受艾伦替尼SC。
关于中国的CIDP
中国CIDP患病率估计为50,000名患者1。当前的治疗选择主要是皮质类固醇和静脉免疫球蛋白(IVIg),血浆置换(PLEX)通常保留给难治性患者。包括中国在内的世界许多地区,PLEX或IVIg的获得都非常有限。由于大多数患者需要长期治疗,中国CIDP患者仍存在显著的未满足需求,亟需有效、耐受性好、方便的替代治疗方案。
1慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变和糖尿病,2020年。
关于艾伦替尼SC
艾伦替尼SC是艾伦替尼注射液的皮下注射组合物,后者是一种人IgG1抗体片段,用于静脉注射并以VYVGART®上市,以及Halozyme的ENHANZE®药物递送技术中的重组人透明质酸酶PH20 (rHuPH20),以促进生物制剂的皮下注射递送。通过结合新生儿Fc受体(FcRn),艾伦替尼SC可降低循环IgG。它是第一个也是唯一一个通过皮下注射给药的获批FcRn阻断剂。
艾伦替尼注射液(皮下注射)是艾伦替尼皮下注射和重组人透明质酸酶PH20的拟议中国国际非专利药品名称。它在美国以VYVGART Hytrulo上市,在其他地区批准后可能以不同的名称上市。
Zai Lab与argenx签署了独家许可协议,在中国大陆、香港、澳门和台湾(大中华区)开发和商业化艾伦替尼。
关于赛莱美
赛莱美(纳斯达克股票代码:ZLAB;香港交易所股票代码:9688)是一家总部位于中国和美国的创新型研发驱动型商业阶段生物制药公司,专注于发现、开发和商业化创新疗法,解决在肿瘤学、自身免疫系统疾病、传染病和神经系统疾病领域存在的巨大未满足医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源,对中国和全球的人类健康产生积极影响。
有关赛莱美的更多信息,请访问www.zailaboratory.com或关注我们的Twitter www.twitter.com/ZaiLab_Global。
赛莱美前瞻性声明
本新闻稿包含有关赛莱美未来预期、计划和前景的前瞻性声明,包括但不限于关于艾伦替尼在大中华地区开发和商业化前景的声明,以及艾伦替尼的安全性和疗效,和潜在治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变患者的声明。这些前瞻性声明可能包含“目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“将会”、“打算”等词语。此类声明构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性声明。前瞻性声明不是历史事实的陈述或担保,也不是对未来表现的保证或担保。前瞻性声明基于我们截至本新闻稿日期的预期和假设,并受固有的不确定性、风险和情况变化的影响,这些变化与本新闻稿中所设想的可能存在很大差异。实际结果可能与此类前瞻性声明所指示的存在重大差异,这些差异是由许多重要因素造成的,包括但不限于以下因素:(1)我们开发和商业化艾伦替尼在大中华地区的能力;(2)艾伦替尼的临床试验可能无法开始或按时开始,或可能会遇到延误或失败;以及(3)监管机构可能不批准艾伦替尼。除上述风险外,与我们业务相关的其他风险将在我们向美国证券交易委员会提交的报告中进一步讨论。基于这些及其他风险的存在,我们提醒投资者不要过度依赖本新闻稿中的任何前瞻性声明。