——随机、双盲、对照试验达到主要终点持久反应率和所有次要终点——

——总体安全性与索维普兰已知安全性一致——

——中国已计划提交监管申请,其被指定为突破性疗法——

——结果将提交至即将召开的医学会议——

香港及上海,中国及新泽西州弗莱姆帕克,2023年8月20日-和黄医药(中国)有限公司(“和黄医药”)(纳斯达克/伦敦证券交易所:​HCM; 港交所:​13)今天宣布,评估索维普兰(sovleplenib)研究用途的关键性III期试验ESLIM-01在中国成人原发免疫性血小板减少性紫癜(“ITP”)患者中达到主要终点持久反应率和所有次要终点。和黄医药计划于2023年底前提交新药申请(“NDA”)。

中国国家药品监督管理局(“NMPA”)于2022年1月授予索维普兰用于ESLIM-01研究的适应症突破性疗法(“BTD”)的资格。NMPA授予索维普兰此项资格,因为其作为一种新药物可能治疗严重疾病,而目前没有有效的治疗方案,且临床证据显示其与现有疗法相比具有显著优势。因此,索维普兰NDA可能会被优先审评用于ITP。

ESLIM-01是一项在中国的随机、双盲、安慰剂对照的III期试验,纳入188名成人原发性ITP患者,他们至少接受过一线标准治疗。患者入组已于2022年12月完成。该试验达到主要终点,证明与安慰剂组相比,索维普兰组治疗的患者在临床意义上和统计学上显著提高了持久反应率。次要终点包括反应率和安全性也得到满足。完整结果将提交至即将召开的科学会议。

索维普兰是一种新型的、选择性的口服脾酪氨酸激酶(“Syk”)抑制剂,用于治疗血液恶性肿瘤和免疫性疾病。Syk是Fc受体(“FcR”)和B细胞受体信号通路的组成部分。ITP是一种会增加出血风险的自身免疫性疾病。令人鼓舞的概念验证数据已在2021年美国血液学年会(ASH)上发表1,并于2023年6月在《柳叶刀血液学》杂志上发表。2

和黄医药首席医学官Michael Shi博士表示:“对于至少接受过一线治疗的慢性成人原发性ITP患者来说,索维普兰提供了一种潜在的新治疗方案,这是一种异质性疾病,可能持续多年,目前仍存在巨大的新治疗需求。” “我们非常高兴看到ESLIM-01研究的积极结果,并感谢参与这项研究并帮助取得这一成就的患者、他们的家人和医护人员。”

中国医学科学院血液病医院血液病研究所Ren-Chi Yang教授,MD,担任ESLIM-01联合主要研究者(“PI”)和指导委员会(“SC”)成员,他表示:“本研究满足主要和所有次要终点,同时展示出良好的耐受性和每日一次的口服给药,我对索维普兰可能成为帮助ITP患者的潜在选择保持乐观。”

华中科技大学同济医学院联合医院Yu Hu教授,MD,联合主要研究者和SC成员评论道:“许多反复发作或难治性ITP患者感到他们的疾病和目前药物管理给日常生活带来负担。我欢迎有机会为患者提供另一种治疗方案,使他们能够更好地生活。”

关于索维普兰

索维普兰是一种新型的选择性Syk抑制剂,用于每日一次口服给药。Syk是B细胞受体和FcR信号传导中的重要组成部分,已被证实是治疗多种B细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病的靶点。

发表在《柳叶刀血液学》杂志上的I/II期中国研究结果显示,此前接受治疗的ITP患者的血小板计数快速且持久增加。在接受推荐II期剂量300mg每日一次(“RP2D”)的20名患者中,8(40%)患者达到持久反应,定义为第14-24周的6次访视中至少4次血小板计数达到或超过50×109/L。所有20名患者此前都接受过糖皮质类固醇治疗,15名之前接受过血小板生成素或血小板生成素受体激动剂治疗。在头8周接受RP2D的16名患者中,达反应的中位时间为1.1周,定义为首次血小板计数达到或超过30×109/L。在所有剂量组的41名患者中,治疗相关不良事件(“TEAE”)导致3(7%)例患者减量或中断治疗,无患者因TEAE完全停药。在第24周时,未出现3级或以上TEAE的患者超过1例。

索维普兰目前仍处于临床研究阶段,其安全性和疗效尚未经监管机构评估。

和黄医药目前在全球范围内保留索维普兰的所有权利。除ITP外,索维普兰也正在温抗体型自身免疫性溶血性贫血(NCT05535933)和惰性非霍奇金淋巴瘤(NCT03779113)的研究中。

关于ITP

ITP是一种自身免疫性疾病,特征为免疫介导的血小板破坏和血小板生成减少。ITP患者有增加出血和瘀伤的风险。3 ITP也与疲劳(高达39%的成人ITP患者报告)和生活质量下降相关。4,5,6,7,8 成人原发性ITP的发病率为每年3.3/10万,患病率为每10万人9.5。9 根据这一患病率,仅在中国估计就有约110,000名原发性ITP患者,美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本还有56,000名患者。据估计,不包括中国在内的主要制药市场共有约145,000名慢性ITP患者。10

成人ITP是一种异质性疾病,可能持续多年,即使采用最佳可获得的护理也常常难以治愈。尽管有几种作用机制不同的治疗方法可用,但疾病的慢性化仍是一个问题。许多患者对治疗产生耐药性,因此易复发。11 因此,仍有大量患者对目前可用的药物敏感性有限,需要新治疗。

由于ITP中的血小板破坏是通过Syk依赖性的FcγR结合血小板的吞噬作用介导的,因此Syk抑制代表了ITP治疗的有前景的方法。12

关于和黄医药

和黄医药(纳斯达克/伦敦证券交易所:HCM; 港交所: 13)是一家商业阶段的创新生物制药公司,致力于药物的发现、全球开发和商业化。它致力于开发针对未满足医疗需求的疾病的靶向疗法。和黄医药目前在中国和美国拥有全面的临床开发基础设施,在上市药物以及新药管线开发方面处于强劲的增长势头。和黄医药在中国建立了广泛的商业化、制造和供应链能力,并正在扩大国际影响力。和黄医药与美国礼来公司(Eli Lilly & Company)达成战略合作,共同开发其免疫肿瘤药物管线。欲了解更多信息,请访问: www.hutch-med.com 或关注我们的微信公众号:和黄医药。

Last modified: August 21, 2023