英国批准首个基因治疗药物,全球首例

(SeaPRwire) – 英国的药品监管机构批准了世界上第一种基因治疗药物用于镰状细胞病,这将为英国数以千计患有这种病的人提供帮助。

在周四发布的声明中,英国药品和医疗保健监管机构表示,它批准了Casgevy,这是使用基因编辑工具CRISPR获得许可的第一种药物,这也为其制造商赢得了诺贝尔奖。

该机构批准这种治疗方法用于12岁及以上患有镰状细胞病和地中海贫血的患者。Casgevy由弗顿制药(欧洲)有限公司和CRISPR Therapeutics开发。到目前为止,骨髓移植是唯一长效的治疗方法,但这是一种极为艰难的手术,并伴有很强的不良反应。

“基于CRISPR技术的未来生命拯救治疗的希望在于基因编辑技术,”伦敦大学学院的海伦·奥尼尔博士在声明中说。

她称MHRA批准基因治疗“是历史性的积极时刻。”因为以前“镰状细胞病或地中海贫血可以‘治愈’”这个说法是不成立的。

镰状细胞病和地中海贫血都是由负责携带氧气的血红蛋白基因中的错误导致的。

对于患有镰状细胞病的人来说——这种病在非洲或加勒比地区的人中尤其常见——基因突变会导致红细胞变成新月形,这可能会阻塞血流并导致剧烈疼痛、器官损伤、中风和其他问题。

对于患有地中海贫血的人来说,基因突变可能会导致严重贫血。这些患者通常每几周需要输血一次,并需要终生注射药物和服用药物。地中海贫血主要影响南亚、东南亚和中东地区的人。

新的药物Casgevy通过针对患者骨髄干细胞中的问题基因,使身体能够产生正常功能的血红蛋白。

患者首先需要化疗,然后医生从患者的骨髄中提取干细胞,并在实验室使用基因编辑技术修复基因。然后将修复后的细胞再输回患者实现永久治疗。患者必须至少住院两次——一次是为了提取干细胞,另一次是为了接收修复后的细胞。

英国监管机构表示,基于29例患者的研究结果,其中28例报告一年内没有严重疼痛问题,所以批准了这种基因治疗用于镰状细胞病。在地中海贫血的研究中,42例患者中有39例一年内没有需要红细胞输血。

基因治疗的成本可能高达数百万美元,专家曾表示担心它可能无法普及到最需要的人群。

去年,英国批准了一种致命遗传性疾病的基因治疗,其价格高达280万英镑(约合350万美元)。英国国家医疗保健体系通过重大保密折扣使其能够提供给符合条件的患者。

弗顿制药表示,它还没有为这种治疗在英国确定价格,正与卫生主管部门“合作,尽快为符合条件的患者提供报销和获取方式”。

在美国,弗顿尚未公布这种治疗的潜在价格,但非营利机构临床与经济审查研究所报告称,高达200万美元的价格将是成本有效的。与此相比,研究显示从出生到65岁的当前镰状细胞病治疗的医疗费用约为女性160万美元,男性170万美元。

英国的药品和治疗必须由政府监管机构推荐,才能免费提供给国家医疗保健体系中的患者。

Casgevy目前正由美国食品药品监督管理局评估;该机构预计下月初会作出决定,然后考虑另一种镰状细胞病基因治疗。

全球包括美国在内约有1000万人患有镰状细胞病。这种病主要见于曾是疟疾流行地区,如非洲和印度,也常见于非洲、中东和印度裔人群。科学家认为,携带镰状细胞病基因可能起到某种程度的保护作用,防止疟疾的传播。

路易斯维尔肯塔基州的美联社科学记者劳拉·安格尔对本报道有贡献。

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