最近批准用于保护婴儿免受呼吸道合胞病毒(RSV)感染的一种新药,需求超出供应量。
美国食品药品监督管理局在7月批准了一种名为nirsevimab的抗体,这种抗体可以粘附在呼吸道合胞病毒上,防止其感染细胞。美国疾病控制与预防中心(CDC)随后在推荐这种药物用于所有在RSV季节(大约11月至3月)出生或8个月内进入首个RSV季节的婴儿。RSV可能对婴幼儿来说是一种危险和可能致命的疾病;根据CDC的数据,每年约有58,000至80,000名5岁以下儿童因RSV住院,美国每年因RSV死亡的儿童数量最高可达300名。
这种抗体不是治疗RSV的药物,因为它通过预防感染而不是治疗感染起作用,但它也不是疫苗,尽管它的作用机制与疫苗类似,可以为婴儿提供短期保护。这种药物中的抗体实际上替代了婴儿目前还无法足量产生的抗体,以抵御病毒。因为它不是疫苗,所以在RSV季节给婴儿使用这种抗体,可以给它们提供最好的防护效果。
为什么nirsevimab供不应求?
然而,10月23日,CDC通过警示告知医护人员,这种药物供应短缺,并建议仅为面临RSV并发症高风险的婴儿(包括6个月以下的婴儿以及有心脏和肺部疾病的婴儿)保留现有剂量。响应这一警示,儿科医生告知不符合这些高风险标准的家长,他们的婴儿无法获得这种药物。
分发nirsevimab(商标名为Beyfortus)的赛诺菲以及生产这种药物的阿斯利康都归咎于需求超出意料。赛诺菲发言人表示:“尽管我们制定了一个充满野心的供应计划,旨在超越过去的儿科免疫接种推广,但这种产品的需求实际上高于我们的预期。”阿斯利康发言人说:“我们正在最大限度地提高生产和包装能力,通过增加其他生产基地来满足需求。”
辛辛那提儿童医院儿科和疫苗研究主任Robert Frenck博士表示,几个因素可能导致供应不足,包括一次性爆发的潜在需求,以及医生在购买剂量数量方面面临的困难经济决定。由于这种抗体推荐用于出生至8个月的首个RSV季节的所有婴儿,从3月出生的婴儿现在都有资格获得nirsevimab。考虑到美国每年出生的婴儿数量约为350万,可能前往医生办公室和医院获取这种药物的婴儿数量约为240万。
展望未来, mismatches问题很可能在明年得到解决。虽然RSV季节前夕对这种药物的需求总会出现高峰,但明年可能会在婴儿出生后不久就给它们使用nirsevimab,从而缓解RSV季节开始时的需求高峰。Frenck说:“今年我们突然有数以百万计需要它的婴儿,而我们没有机会根据它们出生时间来分期使用。”
可能也导致一些医生办公室供应短缺的另一个因素与任何新药引入都有关,即医生订购药物的方式。私人执业儿科医生需要预付这些药物费用,然后依靠保险公司报销。CDC将nirvsevimab纳入“儿童疫苗计划”,这意味着政府将为未成年或无医疗保险的婴儿支付这种药物的费用,这占美国每年出生婴儿的约一半。另一半由私人保险公司承担,尽管这些保险公司有义务报销“儿童疫苗计划”中的药物,但不同公司在报销范围和及时建立报销管理程序方面的统一性并不高。考虑到每剂药物的大约450美元的价格,这给一些医生在订购nirsevimab的数量上带来了困难决定。供应短缺后,一些医生无法下达新的订购订单。美国儿科医学会儿科实践和门诊医学委员会主席Jesse Hackell说:“私人保险公司并不像一个整体,尽管它们有义务报销,但报销金额和相关管理流程的建立时间并不统一。”
目前可获得的nirsevimab将优先给哪些人使用?
CDC和美国儿科医学会建议,现有剂量应首先用于6个月以下的最年幼婴儿,因为他们面临RSV并发症风险最大。这种药物也应优先用于有先天性心脏问题或肺部疾病的婴儿,这些疾病会使他们对病毒更脆弱。
是否有其他方法可以保护婴儿免受RSV感染?
另一种预防RSV感染的药物是帕利维木单抗(商品名Synagis)。像nirsevimab一样,它也是一种可以减少病毒感染的抗体,但与nirsevimab不同,后者只需一次注射,帕利维木单抗则需要在整个RSV季节每月注射一次。这种药物仅限于特定高风险婴儿群体,包括早产儿以及有心脏或肺部疾病的婴儿。
考虑到nirsevimab的供应短缺,大多数医生继续为符合条件的婴儿使用帕利维木单抗,而不是将他们切换到nirsevimab。这样可将现有剂量保留给不符合帕利维木单抗严格标准的高风险婴儿。
医生可以根据情况开出药物,即为非批准适应症开药,但儿科医生由于以下几点考虑,不愿扩大帕利维木单抗使用范围至其他健康婴儿:“nirsevimab之所以令人兴奋,是因为它与帕利维木单抗的作用机制不同。”Frenck指出,这两种药物不一定互换可用。此外,他注意到,帕利维木单抗的研究仅包括高风险婴儿,健康婴儿的反应尚不清楚。此外,即使是高风险婴儿的研究,“也没有数据显示它显著降低住院率或ICU入住率。”它的有效性没有我们预期的高。
nirsevimab还有剂量更低的版本——批准剂量的一半,目前供应充足。但CDC和美国儿科医学会警告医生不要简单地加倍剂量满足需求。50毫克剂量旨在用于体重低于11磅的新生儿,他们更容易发生RSV并发症。儿科医生表示,为了保护较大的婴儿而加倍剂量,意味着可能有两个体重更轻的婴儿无法获得这种药物。此外,“两次50毫克的药物剂量不等于100毫克的同一药物剂量。”